Når medisiner forlenger livet

Vi får en rekke nye legemidler som viser seg å være effektive, men som er svært dyre. De kan forlenge livet med noen uker eller måneder – eller forbedre livskvaliteten litt for sårbare grupper uten andre alternativer. Spørsmålet er om samfunnet er villig til å betale prisen for å ta dem i bruk.

I Rett kurs mot riktigere legemiddelbruk (St.meld. nr. 18, 2004-2005), er det angitt tre hovedmålsettinger for legemiddelpolitikken i Norge: Befolkningen skal ha tilgang til sikre og effektive legemidler uavhengig av betalingsevne, legemidler skal brukes riktig faglig og økonomisk og det skal være lavest mulig pris på legemidler.

Det er vanskelig ikke å slutte seg til dette, men norsk legemiddelpolitikk er kritisert for å tenke mer på økonomi enn helse. Det klages på at nye behandlingsmetoder og ny medisin ikke blir gjort tilgjengelig for norske pasienter så raskt som ønskelig. Økonomiske hensyn begrenser tilgang til viktig helsehjelp. Samtidig kommer stadig nye legemidler på markedet. De er effektive, men mange er svært dyre. De kan eksempelvis forlenge livet til kreftpasienter med noen uker eller måneder, eller forbedre livskvaliteten noe for pasientgrupper som ikke har tilbud om annen behandling. I enkelte tilfeller brukes effektive medisiner på andre områder enn hvor de er godkjente, såkalt off-label-bruk; med god virkning for noen og ingen eller negativ virkning for andre.

Utviklingen med nye og dyre medisiner med varierende virkning vil øke med tiden, særlig på grunn av det som blir kalt persontilpasset medisin (personalised medicine). Kunnskap innen genetikk og epigenetikk gjør det mulig å skreddersy medikamenter og behandling til enkeltpasienter. Bør ikke norske pasienter få tilgang på gode og tilpasset medisiner?

I Sundvollenplattformen for den blå-blå regjeringen kan vi dessuten lese at «Regjeringen vil sikre pasientene rask tilgang til nye og effektive legemidler». Det argumenteres med at vi må sikre legemiddelindustrien gode vekstmuligheter i Norge, og at en målrettet satsing på legemiddelområdet kan være med på å løse en del av de samfunnsmessige utfordringene knyttet til eldrebølgen, økninger i livsstilssykdommer og økninger i forekomst av kreft.

Dette reiser viktige og vanskelige spørsmål: Er samfunnet villig til å betale prisen for å ta i bruk nye og dyre legemidler? Hvor går grensen for hva vi skal gjøre når vi kan gjøre så mye?

Prioritering på ny og på ny

Helsepolitisk prioritering har i mange år handlet om å gi mer penger til ett område, som har blitt oppfattet som forsømt. I klinikken handler prioritering derimot om å si nei til noe som faktisk virker. Prioriteringsforskriften gir oss retningslinjer for hvordan vi skal prioritere knappe ressurser. Alvorlighetsgrad (prognosetap), forventet nytte og kostnadseffektivitet har vært de tre sentrale kriteriene for prioritering. Nå er et nytt utvalg i gang med å utrede helseprioritering på ny.

En rekke land har hatt grenser for hvor mye et helsetilbud skal kunne koste for at det kan aksepteres. I USA har 50 000 $ per vunnet kvalitetsjustert leveår (QALY) etablert seg som en terskelverdi. I Norge har fremtredende helseøkonomer anbefalt å sette en eksplisitt grense. Det har vakt betydelig helsepolitisk motstand. Likevel har Helsedirektoratet anbefalt å benytte 500 000 kroner (2005) for et statistisk leveår med full helse i sektorovergripende nytte-kostnadsanalyser.

Enten vi ønsker det eller ikke, etablerer praksis en pris på et kvalitetsjustert leveår. En interessant observasjon er at både legemiddelindustrien, helsetjenesteyterne og helsetjenestebestillerne har tilpasset seg slike grenser. Legemiddelindustrien har brukt grensene for å prise sine medikamenter. Helsetjenesteytere og helsetjenestebestillere har brukt grensene for å presse prisene ned. Forhandlinger med tilbyderne har ofte vært hemmelige, og i Sverige har man opplevd at ett län (fylke) ikke får vite hvilke betingelser et annet län har fått.

Rene helseøkonomiske kalkyler og grenser fører ofte galt av sted. De kan eksempelvis være sterkt aldersdiskriminerende. Eldre mennesker har kortere gjenstående levetid og har derfor kortere forventet gevinst i kvalitetsjusterte leveår. Det kan også være grunner til å ta spesielt hensyn til sårbare grupper, eller pasienter som ikke har noen behandlingsalternativer. Økonomene gir oss derfor ikke noe entydig klart svar på når og hvor vi skal sette grenene for nye og dyre legemidler med begrenset eller liten virkning.

Når skal helsetjenesten si nei?

Vi skal si nei når det ikke er dokumentert at nytten er større enn risikoen. Dette virker selvsagt, men det kan i praksis være utfordrende, eksempelvis dersom et legemiddel som har dokumentert nytte på ett område, blir brukt på et annet område (off-label-bruk). Legemidlet Neurontin (med virkestoffet gabapentin), som er godkjent til behandling av epilepsi, har eksempelvis blitt brukt mot migrene. Noen leger synes å erfare at dette fungerer godt for enkelte pasienter. For disse kan det virke urimelig å si nei, men når legemidler brukes utenfor hva det er godkjent for, går man fra legemiddelbruk til utprøving.

Vi skal si nei når risikoen er større enn nytten. Både ikke-skadeprinsippet og velgjørenhetsprinsippet i medisinsk etikk understøtter det. Det vil også være riktig å si nei til nye og dyre legemidler når virkningen er liten, usikker eller subjektiv (ikke intersubjektivt dokumenterbar).

Det vil også være riktig å si nei ved overdiagnostikk og overbehandling. Overdiagnostikk er diagnostikk av tilstander som aldri ville fått betydning for personen (i form av symptomer, sykdom eller død) dersom de var uoppdaget. Følgene av overdiagnostikk er ikke bare angst og bekymring og nye unødvendige undersøkelser, men også unødvendig behandling, med mulige bivirkninger: overbehandling.

Vi bør også si nei når det fører til en skjevfordeling. Helsetjenester er et samfunnsgode som skal fordeles rettferdig. Det betyr ikke at helsetjenester må fordeles likt, men at forskjeller må forklares og forsvares.

Det er også legitimt å si nei dersom legemiddelbruk fører til medikalisering. Dersom alminnelige livsprosesser, slik som sorg og utforskende atferd hos barn, blir gjort til gjenstand for legemiddelintervensjoner, er det grunner til å tenke seg godt om. Det samme gjelder ved helseangst. Å behandle personer som stadig frykter forskjellige sykdommer, kan være fristende på kort sikt. I fortvilelsen over ikke å kunne hjelpe, kan det virke forlokkende å gjøre noe for at noe skal skje (latin: Ut aliquid fiat), men det er høyst problematisk, blant annet fordi man er med på å lure eller manipulere pasienter.

Legemiddelbruk som ikke har vesentlig effekt, men som reduserer pasientens mestringsevne, er også problematisk. Man bør neppe anbefale kolesterolsenkende medikamenter til pasienter som har vist at de fint kan regulere dette selv (gjennom kosthold) og som vokser på å mestre situasjonen.

Man bør si nei til legemiddelbruk der forutsetningene for gyldig samtykke ikke er oppfylt. Dersom pasienten ikke har fått og forstått relevant informasjon om potensielle virkninger og bivirkninger, ikke har beslutningsevne eller ikke handler frivillig, er ikke vilkårene om samtykke i pasientrettighetsloven oppfylt. Da skal vi si nei.

Det er også legitimt å si nei når man blir mer opptatt av midlet enn av målet. Eksempelvis lover den blå-blå regjeringen raskere tilgang til nye medisiner og økt satsing på legemiddelindustrien. Legemidler har ingen verdi som mål i seg selv – de er lege midler.

Hvilke etiske prinsipper skal gjelde?

Som vi har sett, gjelder sentrale etiske prinsipper også for legemiddelbruk: Ikke skade, autonomi, rettferdighet og velgjørenhet (det vil si balansering av nytte og risiko). Dette er viktig blant annet for å unngå overdiagnostikk og overbehandling. I tillegg er respekt for integritet og verdighet viktig for å understøtte pasienters mestringsevne og unngå medikalisering.

Dersom enkelte pasientgrupper legger beslag på store ressurser, som kunne hjulpet andre og mer trengende pasienter, er dette problematisk. Samtidig kan vi altså akseptere forskjellsbehandling dersom det gir fordeler for de svakeste.

Faglig(forsvar)lighet, åpenhet og vitenskapelig dokumenterbarhet er prinsipper som har stått sterkt hos mange helseprofesjoner. Det betyr blant annet at overselging eller å spille på pasienters frykt og håp må unngås. Åpenhet og transparens i beslutninger om bruk og formidling av legemidler er også viktig.

Tillit er helsevesenets grunnstoff. Vi må derfor utvikle, innføre og bruke legemidler slik at vi ivaretar og styrker tilliten. Det gjør vi blant annet ved å oppfatte den syke som noe mer enn en konsument av legemidler.

Det å si nei er vanskelig og oppfattes negativt. Men prinsippene er asymmetriske: Vi bør si ja til legemidler som er dokumentert virksomme, som har akseptable bivirkninger, der kostnader står i forhold til virkningene (rettferdighet, likhet og solidaritet), som hjelper den enkelte (ikke overbehandling), som retter seg mot en reell sykdom (ikke medikaslisering), som bidrar til at personen mestrer hverdagen bedre, der personen er godt informert om virkninger og bivirkninger (selvbestemmelse og samtykke) og der prosessene rund godkjenning, refusjon og forskriving er åpne og transparente.