EU godkjenner ny ALS-behandling

ALS – amyotrofisk lateralsklerose – bryter ned nerveceller i hjernen og ryggmargen. Tross fremskritt de siste årene, er tilstanden ikke helbredelig, og gjennomsnittlig levetid etter en diagnose er to til fem år.

Ukjent årsak

Legemiddelet toferson, som selges under merkenavnet Qalsody, er rettet mot voksne pasienter med ALS som skyldes en genetisk mutasjon, sier EMA.

– De nøyaktige årsakene til ALS er ikke kjent, men antas å inkludere genetiske og miljømessige faktorer. Hos rundt 2 prosent av pasientene skyldes tilstanden en genetisk mutasjon som fører til produksjon av defekte SOD1-enzymer, noe som fører til at nerveceller dør, opplyser EMA.

Symptomhemmende

Qalsody reduserer produksjonen av enzymet og «forventes å bedre ALS-symptomene», ifølge byrået.

Fra før er legemiddelet Riluzole den eneste ALS-behandlingen som er godkjent i EU.