Godkjente dyr medisin for barn med SMA

Beslutningsforum har sagt ja til innføring av Evrysdi (risdiplam) som behandling for barn fra to måneder med spinal muskelatrofi (SMA). De som allerede finnes omtales ofte som «verdens dyreste medisin».

Behandlingen kan tas i bruk fra 15. februar 2022, skriver Beslutningsforum. Alle de ti medisinene som var til vurdering i dag ble godkjent.

Sju barn får sykdommen årlig

SMA er en alvorlig, genetisk og progressiv nevromuskulær sykdom som forårsaker svinn av muskler og sykdomsrelaterte komplikasjoner. Årlig får i gjennomsnitt sju personer i Norge diagnosen, viser tall fra de siste årene.

Om lag halvparten av disse utvikler SMA type 1, som er den alvorligste formen.

Medisiner mot sykdommen har tidligere blitt omtalt som «verdens dyreste medisin». Novartis-produserte Zolgensma er for eksempel en engangsdose som har en prislapp på rundt 20 millioner.

Dyre medisiner

Spinraza brukes også i behandlingen av sykdommen SMA. NRK har skrevet at utsalgsprisen fra apotek er på rundt 970 000 kroner per dose for Spinraza. Man vil trenge fire startdoser, og deretter en dose hver fjerde måned.

Hvis en pasient starter behandlingen med Spinraza i januar, vil det da bli totalt 6 doser det første året. Deretter vil pasienten få tre doser årlig.

Les også Legemiddelselskap lodder ut doser med verdens dyreste medisin

«Besparelser for helseforetakene»

Evrysdi er det tredje behandlingsalternativet for denne pasientgruppen i Norge, og det eneste legemiddelet pasientene kan ta hjemme, skriver legemiddelselskapet Roche i en pressemelding.

De mener innføringen vil gi besparelser for helseforetakene.

– Evrysdi er en oppløsning som tas hver dag gjennom munnen eller ernæringssonde. Det vil være opp til behandlende lege, i samråd med pasienten og foreldre, å vurdere hvilket legemiddel som er best egnet for den enkelte, sier Merethe Brevik-Andersen, leder for sjeldne diagnoser-feltet i Roche Norge.

Skal vurdere tilbud til voksne

Voksne som lever med SMA i Norge har i dag ikke tilbud om sykdomsmodifiserende behandling.

Det pågår en metodevurderingsprosess for vurdering av behandlingstilbud med Evrysdi også til voksne SMA-pasienter, bekrefter Helse Vest.

Fakta

Forutsetninger for behandling med risdiplam Evrysdi til barn

Diagnosen spinal muskelatrofi (SMA) er genetisk bekreftet. Opplysning om hvilke mutasjoner i SMN1-genet pasienten har skal registreres sammen med antall SMN 2-kopier.
Foreldre/nærmeste pårørende og – der det er relevant – pasienten, må før oppstart av behandlingen være godt informert – skriftlig og muntlig – om hvordan effekt av behandlingen vil bli evaluert og hvordan beslutning om å fortsette med- eller seponere risdiplam vil bli gjort. Foreldre/nærmeste pårørende/pasient skal ha mottatt skriftlig informasjon, som er utarbeidet nasjonalt.
Oppstart av behandling skal skje ved Oslo universitetssykehus. Oppstart av behandling med risdiplamskal følge startkriteriene. Hvert tilfelle skal vurderes særskilt. Det åpnes ikke for generell behandling med risdiplam.
Videre behandling skjer i regionsykehusene i regi av regionale team (barnenevrolog/fysioterapeut/barnelungelege). De regionale teamene skal følge nasjonale retningslinjer, også for evaluering.
Ved oppstart og videre i forløpet skal data registreres i kvalitetsregisteret ved OUS. Dette forutsetter skriftlig samtykke fra foreldre/pasienten. Pasienten skal også registreres i Nasjonalt kvalitetsregister for nevromuskulære sykdommer.
Den nasjonale faggruppen har ansvaret for å følge opp at tilbudet er likeverdig tilgjengelig. Den nasjonale faggruppen skal vurdere de enkelte pasientene opp mot start-/stoppkriterier. Faggruppen involveres i alle tilfeller der det vurderes som aktuelt å stoppe behandlingen i stabil situasjon. Ved akutte forverringer gjøres slike vurderinger, spesielt ved spørsmål om grad av intensivbehandling, av ansvarlig lege. Etikkomité kan konsulteres ved behov.
Effekten av behandlingen skal evalueres etter seks måneder, deretter hver 4. måned inntil to års behandling, senere årlig. Uansett respons, skal fortsatt behandling av hver enkelt pasient vurderes av den nasjonale faggruppen minst én gang årlig. Dersom tilstanden forverres, og det er spørsmål om behandlingen skal videreføres eller ikke, skal beslutningen tas i samråd med nasjonal faggruppe.
Behandlingen skal ikke kombineres med annen årsakskorrigerende behandling av SMA. Pasienter som har fått behandling med Zolgensma skal ikke behandles med Evrysdi.

Kilde: nyemetoder.no